内卷|“内卷”的新药研发，未来“好药”还能怎么做，药监新政有指引( 二 ) 的需求|药物|病人|患者|临床

因为根据文件要求， “新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值” 。

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“简单说来，就是以前一个新药要上市，只要临床试验证明比老药好就能获批，但现在的要求是要比‘老药中最有效的那一个’好才行。也就是说，每次获批的新药需要解决已上市老药尚不能解决的某些问题。这样一来，获批的新药就会一个比一个更好，新药研发上市的门槛被逐步提高。 ”临床CRO公司昆翎医药创始人兼首席战略官张丹博士告诉华尔街见闻。
【内卷|“内卷”的新药研发，未来“好药”还能怎么做，药监新政有指引】这又会带来什么结果？
“以PD-1为例，因为获批上市的产品性能越来越完美，相应的，留下来的临床价值空间也就越来越小，后续开发空间有限，也就不会有几十上百个PD-1挤在一起做研发做临床了。 ”张丹博士表示。
“所以，此次的《指导原则》其实就是对类似PD-1这种重复研发严重、不以首先解决临床未知需求的现象提出疑问与纠正。 ”他总结认为。
“好药”是什么？
《指导意见》发布后，市场最关心的莫过于，什么样的新药才算有临床价值？什么样的新药才值得去做？me-too新药是否已没有生存空间？未来是否只有me-better、First-in-Class新药才有存在的意义？
“me-too新药”简单来说，就是“微创新新药” ，是根据已有的研发成功的药物，采用绕开专利技术的战术，再进行复制并研发成功的新药。这一类新药的化学结构是新的，且拥有自主知识产权，因此够得上一类新药的标准。
me-too新药属于模仿创新，是目前国内新药研发的主要模式，也是创新药研发的起始水平，而me-better、First-in-Class新药的层次则更高，其中First-in-Class还是全新靶点、全新作用机制的“原始创新” 。
《指导意见》出台以后，不少观点认为， me-too新药将被抛弃，未来只有me-better才是重点。但在张丹博士看来，市场如此解读是片面的。
“事实上，《指导意见》并没有说非要做me-better或者First-in-Class新药。《指导意见》强调的是，新药研发要以临床价值为导向，也就是以病人为导向，其实就是你做的这个药一定要让病人觉得更安全、更有效、更好使，这些优点都是‘未被满足的临床需求” ，而这些优点你也总得占一条。 ”张丹博士告诉华尔街见闻。
“所以me-too也可以做，但一定是要在某些方面更加出色。要么更安全，要么更有效，也可以是在某些病人、某个特定人群中更有效，还可以是依从性更好，比如原来注射，现在改口服，病人更喜欢用，这些都是’临床导向’ 。 ”张丹博士表示。
“甚至还可以是，单药安全有效还不足以说明优秀，但和另一个药联合用药，比其他单药和联合疗法更安全有效，那也行。 ”他说。
所以，虽然这份《指导意见》在一些投资人眼里是“提高了临床试验的设计质量，更看重确切的临床获益，原来60分可以过，但现在要90分了，临床及新药研发难度被大大提高” ，但正如张丹博士所言，在这份《指导意见》的指引下，业界能做的“创新”其实还有很多。
以药物的安全性而言，这也是此次《指导意见》反复提及的内容。