内卷|“内卷”的新药研发，未来“好药”还能怎么做，药监新政有指引的需求|药物|病人|患者|临床

做新药，更要做“好药” 。
为更好满足患者对“好药”的需求，引导新药研发以满足临床需求为方向，日前，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》（下称“《指导原则》”）。

文章图片

《指导原则》指出：

目前，我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段，新的治疗手段进一步延长了肿瘤患者的生存期，恶性肿瘤呈现慢病化趋势，这使得肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量，以及肿瘤受试者在临床试验中的体验都有了更高的期望。
以患者为核心的抗肿瘤药物研发的理念，不仅仅体现在对患者的需求、反馈、信息的收集、分析和方法学的完善，而是从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为导向的理念，开展以患者为核心的药物研发，从而实现新药研发的根本价值——解决临床需求，实现患者获益的最大化。

依据《指导原则》要求，未来抗肿瘤药物的研发（肿瘤药占了新药研发的很大一部分），从确定研发方向到开展临床试验，都应贯彻以临床需求、临床价值为导向的药物开发原则。
这份被业界视为绝对重磅的文件具有多重意义，不仅有望在未来为肿瘤患者带来更多有价值的国产好药、新药，它同样能帮助中国的新药（肿瘤药）研发走出“内卷” 。
“内卷化”的新药研发
过去十年，在政策、技术、人才、资本等多方面因素的催化下，国内创新药研发得以迎来一波蓬勃发展。
然而，发展也总是伴随着泡沫。眼下创新药领域“热门靶点扎堆、重复研发严重”的现象，已经让越来越多的企业感受到了“内卷”的压力。
以大家熟知的广谱抗肿瘤药PD-1单抗为例，据保守估计，除已上市的PD-1以外，目前国内还有近30家药企在排队研发/上市。也因此，恒瑞医药董事长周云曙会感叹“现在国内整个PD-1市场已陷入囚徒困境，恒瑞的优势稍纵即逝” ，而百奥泰则在今年3月成为首家宣布终止PD-1研发的企业。
又如眼科赛道，据了解，目前国内眼科临床试验有接近6成都是抗VEGF抗体（Anti-VEGF），也就是说，每十个临床实验里面就有六个在做抗VEGF抗体。在业内人士看来，这样的情况甚至比PD-1更严重， “因为PD-1还有各种各样的适应症，而Anti-VEGF在眼内注射就只有两三个适应症” 。
重复研发会带来很多弊端，而其中最直观的一个“副作用”就是对包括病人在内的各种资源造成浪费。据华尔街见闻了解，目前有不少临床试验正遭遇患者越来越少、入组不够的窘境。
“大药厂还好，不缺病人，但小公司就惨了。就我所知，有公司一个季度才入组一个病人，这样还做什么临床？这还是国内某知名创新药企，而且人家的PI（Principal Investigator ，临床试验的主要研究者，往往是医院的知名临床专家）都是大牌。 ”某一级市场的医药投资人表示。
这绝非个例。华尔街见闻此前亦获悉，因为病人入组困难，另一家创新药企原本一年就可以完成的一期临床试验，被足足拖了将近两年。
并且，这样的情况还困扰着一些CRO公司。
“很多同质化项目进入临床，占用了很多优质的项目资源，不仅好的药找不到病人，实际上我们也会受影响。 ”凯莱英相关人士表示。
而《指导原则》的出台则有望让这些问题得以缓解。