救命药纳入医保后，直降60多万，为何大家还说国外便宜？在世界上

在世界上，有很多非常罕见的疾病，这些疾病看起来距离我们的生活非常遥远，不过现实生活中，却也经常会有人“中招” ，例如发病率在万分之一左右的SMA（罕见脊髓性肌萎缩症），作为一种运动神经性疾病，患上这种罕见病的人群，会出现严重的肌肉无力和不断萎缩的症状，就连独坐都很难完成，更别说像正常人一样运动了。

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相较于常见病而言，罕见病的资料并不容易，因为这些罕见病的病理更加复杂，同时，在治疗手段上，也需要使用相对特殊的疗法，而在这背后，对于每一个含有罕见病的人群来说，治疗都是非常高昂的价格。
除非家里条件特别好，真的是不差钱，否则，一个罕见病，就可以让一个原本衣食无忧的小康家庭，在不断治疗的过程中倾家荡产。

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罕见病的治疗价格有多么昂贵？
还是拿罕见脊髓性肌萎缩症来说，目前国际上最常用，也是最有效的治疗手段，就是为患者注射一种名为“诺西那生钠”的注射液，这种注射液主要是通过靶向治疗的手段，精准直达患处，真正起到对症下药的效果。
什么是靶向治疗呢？说起来，罕见病的出现，事实上都与患者体内的基因突变，或者是基因的突然缺失有关，由于患者体内的基因发生了变异，导致无法正常复制，所以，才会作用到人体上，出现一些极其特殊的症状。

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而靶向治疗，就是当药物进入到体内之后，会直接和基因发生变化的位置相结合，从而尽可能会恢复基因，并且控制基因突变的情况，不会持续恶化。
虽然从人类目前的医学技术水平角度来看，虽然“诺西那生钠”注射液，已经成为了国际上唯一被承认的，可以用来治疗罕见脊髓性肌萎缩症的靶向药物，但是它现阶段却并不能彻底治愈罕见脊髓性肌萎缩症，只能起到尽量去恢复突变基因的作用。

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但是，对于患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者而言， “诺西那生钠”注射液却仍然是他们的救命药，也是让自己不会彻底变成“渐冻人”的关键。
特别是罕见脊髓性肌萎缩症在新生儿中的发病率是非常高的，而且很多患者都是儿童，所以，事实上“诺西那生钠”注射液对于患者家庭来说，也相当于是一个希望。

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现如今，全球已经有40多个国家和地区，在针对罕见脊髓性肌萎缩症的治疗方面，使用“诺西那生钠”注射液了，而我国也不例外。
【救命药纳入医保后，直降60多万，为何大家还说国外便宜？】从时间上来看，早在2019年4月， “诺西那生钠”注射液就已经在我国批准上市了，简单来说，就是2年多以前，我国患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者，就可以使用“诺西那生钠”注射液来进行治疗了。

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不过，事实上在过去的2年多时间里，虽然明知道这是救命药，但是，却仍然有很多患有罕见脊髓性肌萎缩症的患者，并没有使用“诺西那生钠”注射液来进行治疗。
原因相信大家都已经猜到了，就是因为它的价格太高昂了，因为在2019年4月， “诺西那生钠”注射液于我国上市之后，它的一针价格在70万元左右，而对于患者而言，只注射一针是并没有什么效果的，是需要注射6针才可以都对病情起到恢复和控制的作用。